semneletimpului.ro

Un producător a manipulat date pentru aprobarea unui tratament de 2 milioane de dolari

Producătorul de medicamente Novartis a manipulat rezultatele obţinute la experimentele necesare pentru obţinerea aprobării Administraţiei americane pentru Hrană și Medicamente (FDA) faţă de un tratament genetic extrem de scump.

Agenţia americană pentru hrană și medicamente a descoperit informaţiile tăinuite și a transmis că acestea vizau experimente pe cobai cu două doze distincte ale tratamentului. FDA a mai spus că rezultatele manipulate nu afectează siguranţa sau eficacitatea terapiei folosite pentru tratarea atrofiei musculospinale, o boală genetică rară și deseori fatală.

Tratamentul cu Zolgensma a fost aprobat în luna mai, iar costul lui este de peste 2 milioane de dolari.

FDA a declarat că pacienţii care urmează tratamentul extraordinar de scump nu sunt expuși niciunui risc și că medicamentul poate fi vândut în continuare. Însă vestea manipulării datelor a stârnit o veritabilă furtună în industria farmaceutică, aflată într-o cursă continuă pentru dezvoltarea unei terapii genetice revoluţionare care să vindece bolile rare și, momentan, netratabile.

De la aflarea veștii, Novartis, care produce de asemenea medicamentul Gilenya, folosit în tratarea sclerozei multiple, a înregistrat o scădere la bursă de 2,77 procente. Într-o luare de poziţie publică, producătorul elveţian declara că își susţine în continuare produsul. „În niciun moment de pe parcursul investigaţiei nu am avut vreo informaţie că produsul ar ridica probleme de siguranţă, eficacitate sau calitate. Rămânem în continuare capabili să le emitem pacienţilor noștri în nevoie un tratament Zolgensma de înaltă calitate și respectând în totalitate prevederile legale în vigoare.”

Dr. Peter Marks, director al Centrului pentru Evaluare și Cercetare Biologică din cadrul FDA, a declarat pentru New York Times că aprobarea tratamentului cu Zolgensma ar fi fost întârziată dacă agenţia ar fi fost la curent cu manipularea datelor. Pe de altă parte, a spus Marks, publicul „se așteaptă ca noi să avem date sigure atunci când aprobăm produse”, precizând că FDA va continua să investigheze situaţia pentru a vedea dacă Novartis ar trebui supusă unei anchete civile sau penale.

Problemele camuflate de cercetătorii Novartis au fost înregistrate în etapele iniţiale ale experimentării. Un raport FDA din iulie-august 2019 a notat omisiuni și discrepanţe în evidenţele companiei, precum și deficite procedurale privind controlul calităţii la culegerea datelor despre cobai. Potrivit raportului, în unele situaţii, datele înregistrate de Novartis privind speranţa de viaţă a cobailor trataţi au fost diferite de datele reale, în 4 cazuri „discrepanţele fiind mai mari de o zi (între 2 și 19 zile diferenţă)”,

„Nu ne este încă limpede ce s-a întâmplat”, a declarat dr. Marks, adăugând că în cazurile de manipulare a informaţiilor, motivele nu sunt întotdeauna evidente.

Zolgensma este a doua terapie genetică aprobată până acum de FDA. Primul astfel de tratament a fost Luxturna, o terapie genetică împotriva orbirii. Până în anul 2025, specialiștii se așteaptă ca FDA să aprobe între 10 și 20 de terapii noi în fiecare an.